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  • 阿尔茨海默症在研药物盘点:从抗β淀粉样蛋白到基因疗法

     目前,全世界有超过4000万痴呆症患者,这一数字将在20年内翻一番。阿尔茨海默氏症(AD)占痴呆症的大部分,几十年来,唯一可用的治疗方法是试图恢复大脑中神经递质水平的药物,但这类药物只能对症治疗,并且最多只有适度的效果。多年来,研究人员主要集中精力研究AD在大脑中可见的物理表现,即细胞外淀粉样斑块和最近的细胞内tau蛋白缠结。这在很大程度上是一项

  • 科学家们如何利用基因疗法治疗多种人类疾病?

    本文中,小编整理了近期科学家们发表的多篇研究报告,共同聚焦基因疗法治疗多种人类疾病的研究新进展,分享给大家!图片来源:CC0 Public Domain【1】Brain解读:科学家或有望利用新型基因疗法来治疗多种人类大脑疾病doi:10.1093/brain/awaa161个单独的基因突变会诱发一种改变生命的疾病,并会对机体多个系统产生影响,比如几十种溶酶体

  • 全球首个血友病基因疗法!valrox遭美国FDA拒绝批准,单次输注3年后年出血率减少96%!

    valrox正在接受欧盟的加速审批,有潜力成为全球第一个血友病基因疗法

  • Brain解读:科学家或有望利用新型基因疗法来治疗多种人类大脑疾病

    2020年8月17日 讯 /w88优德手机版 BIOON/ --一个单独的基因突变会诱发一种改变生命的疾病,并会对机体多个系统产生影响,比如几十种溶酶体储存疾病,其是由单一基因突变影响了细胞中代谢大分子的关键酶类的产生所致,这些疾病会影响机体多个器官的功能,尤其是大脑,其会给患者带来不同程度的智力障碍;而基因疗法或许有望治疗这些疾病,但大脑自身的保护性机制—血脑屏障一直

  • 实体瘤基因疗法!VBL首创抗癌基因疗法VB-111治疗铂耐药卵巢癌展现强劲疗效!

    VB-111是一种腺病毒基因疗法,具有2种机制:饿死肿瘤,将肿瘤由“冷”变“热”。

  • HGT:利用基因疗法靶向作用内层视网膜或有望治疗失明症

    2020年8月14日 讯 /w88优德手机版 BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Human Gene Therapy 上题为“Gene Therapy Targeting the Inner Retina Rescues the Retinal Phenotype in a Mouse Model of CLN3 Batten Disease”的研究报告中,来自

  • AMD基因疗法1期研究结果积极 给药一次15个月无需抗VEGF抢救注射

     临床阶段的基因治疗公司Adverum Biotechnologies近日公布了玻璃体腔内注射(IVT)基因疗法ADVM-022治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wet-AMD)I期OPTIC研究队列1-4新的阳性中期数据。该研究在需要频繁注射抗血管内皮生长因子(VEGF)的患者中开展,结果显示,低剂量和高剂量ADVM-022单次治疗大幅降低了年化抗VE

  • VBL基因疗法卵巢癌显示前景

      今天以色列w88优德手机版技术公司VBL宣布其基因疗法VB-111 (ofranergene obadenovec)在一个卵巢癌三期临床的第二次预定中期分析中显示一定前景,DSMC专家组建议试验继续进行。这个试验预计招募400使用铂类药物进展后的卵巢癌患者,比较紫杉醇/VB-111联用与紫杉醇单方的总生存期。这个分析是前100位患者至少用药三个月

  • 喵星人也有智力障碍?未来可以试试基因疗法

    你知道吗?猫也有智力障碍,其中一种病因是甘露糖苷贮积症——由基因突变引发的遗传性疾病。而当人类患上这种病时,会出现智力障碍、运动失调、骨骼异常等特征。最近,宾夕法尼亚大学的一支研究团队通过向患病猫体内注射AAVhu.32-GFP基因载体,成功用正常基因替换掉突变基因。经过治疗的猫的某些神经系统症状明显改善,也能活得更久。这项研究发表于国际神经病学领域顶级期刊

  • 杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法!美国FDA授予Sarepta/罗氏SRP-9001快速通道资格!

    SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。