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第三款视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)创新药!罗氏IL-6R单抗Enspryng获美国FDA批准!

来源:本站原创 2020-08-16 15:18


2020年08月16日讯 /w88优德手机版 BIOON/ --罗氏(Roche)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Enspryng(satralizumab),用于治疗抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人患者。NMOSD是一种罕见的、终生的、使人衰弱的中枢神经系统自身免疫性疾病,常被误诊为多发性硬化症(MM)。NMOSD主要损害视神经和脊髓,导致失明、肌无力和瘫痪。

值得一提的是,Enspryng是第一个也是唯一一个获FDA批准治疗AQP4抗体阳性NMOSD的皮下治疗方案,可由患者自己或护理人员,每4周皮下注射一次。同时,Enspryng是第一个也是唯一一个靶向抑制白细胞介素-6受体(IL-6R)活性治疗NMOSD的治疗方案。在2项关键III期研究中,Enspryng作为一种单一疗法和作为基线免疫抑制剂治疗(IST)的附加疗法,在广泛的NMOSD患者群体中显示了强大的疗效,并显著降低了复发的风险。

截至目前,Enspryng也在日本、加拿大、瑞士获得了批准,并正在接受欧盟和中国在内许多监管机构的审查。在日本、美国、欧盟、satralizumab均被授予了孤儿药资格(ODD),在美国还被授予了突破性药物资格(BTD)。

NMOSD通常与致病性抗体(抗AQP4抗体)相关,后者靶向并损害一种称为星形胶质细胞的特定细胞,导致视神经、脊髓和大脑的炎症性病变。在大约70-80%的NMOSD患者的血清中可检测到抗AQP4抗体,这些患者往往会经历更严重的病程。尽管NMOSD的大多数病例可以通过诊断检测得到确诊,但高达30%的患者仍经常被误诊为多发性硬化症(MM)。

Enspryng是一种靶向结合白介素6受体(IL-6R)的人源化单克隆抗体,IL-6R据认为在NMOSD患者的炎症中起关键作用。该药由罗氏旗下中外制药(Chugai Pharma)采用新型抗体回收技术开发。与传统技术相比,这种技术可以延长抗体循环的持续时间,最大限度地抑制IL-6信号,同时将慢性病中的安全风险降至最低。NMOSD患者会经历不可预测的严重复发,直接导致累积的、不可逆的神经损伤和残疾。通过早期治疗预防复发,可对预防残疾产生积极影响,这是NMOSD疾病管理的首要目标。

罗氏首席医疗官兼全球产品开发主管Levi Garraway医学博士表示:“今天FDA批准了Enspryng,这是第一个使用新型回收抗体技术的皮下NMOSD治疗方法,这建立在我们与Ocrevus治疗多发性硬化症方面所做工作的基础之上,开发一流的药物,并进一步加深对神经免疫疾病的科学理解。我们感谢NMOSD社区,包括参与Enspryng临床试验的患者和研究人员。”

NMOSD(图片来源:empr.com)

FDA批准Enspryng,基于针对NMOSD开展的最大规模的关键临床试验项目之一的积极结果。来自2项随机对照III期研究(SakuraStar,SAkuraSky)的数据证实,在AQP4抗体阳性NMOSD成人患者中,Enspryng作为单药疗法以及与基线免疫抑制剂(IST,常用于管理与复发相关的NMOSD症状)联合治疗具有强健和持久的疗效及良好的安全性:与安慰剂相比,Enspryng显著降低了复发风险,疗效持续至96周。

——SAkuraStar研究:评估了Enspryng单药疗法与安慰剂的疗效和安全性。结果显示,在AQP4抗体阳性亚组中,治疗第96周时,Enspryng治疗组有76.5%的患者无复发,安慰剂组为41.1%

——SAkuraSky研究:评估了Enspryng联合基线IST、安慰剂联合基线IST的疗效和安全性。结果显示,在AQP4抗体阳性亚组中,Enspryng+IST治疗组有91.1%的患者无复发,安慰剂+IST治疗组为56.8%。

总的来说,2项研究中,Enspryng治疗组和安慰剂组发生严重不良事件的患者比例相似。Enspryng治疗组的感染率(包括严重感染)低于安慰剂组。大多数不良反应为轻至中度,Enspryng治疗组发生率≥15%的最常见不良反应为鼻咽炎、头痛、上呼吸道感染、胃炎、皮疹、关节痛、四肢疼痛、疲劳和恶心。

上述2项对照、随机III期临床试验的数据表明,无论是作为单药治疗还是与基线治疗联合使用,Enspryng都是一个有效的治疗选择。Enspryng每四周皮下注射一次,这对患者和护理人员来说是一个方便的治疗选择。

NMOSD领域:已有2个药物上市——C5补体抑制剂Soliris,B细胞消耗剂Uplizna

NMOSD新药方面,2019年6月底,Alexion公司首创补体抑制剂Soliris(eculizumab)获得美国FDA批准,用于抗AQP4抗体阳性NMOSD成人患者。2019年8月底,Soliris再获欧盟批准,用于AQP4抗体阳性且伴有复发病程的NMOSD成人患者。在美国和欧盟,Soliris是第一个被批准治疗NMOSD的药物。

今年6月,Viela Bio公司抗CD19单抗药物Uplizna(inebilizumab-cdon,前称MEDI-551)获得美国FDA批准,在初始剂量后作为一年2次的维持方案,用于治疗抗AQP4抗体阳性的NMOSD成人患者。值得一提的是,Uplizna是第一个也是唯一一个被批准用于治疗AQP4抗体阳性NMOSD成人患者的B细胞消耗剂。

Uplizna的活性药物成分inebilizumab是一种人源化CD19导向性单克隆抗体,与CD19具有很高的亲和力,CD19是一种广泛表达于B细胞的蛋白质,包括分泌抗体的浆母细胞和一些浆细胞。inebilizumab与CD19结合后,这些细胞迅速从循环系统中耗竭。

2019年5月底,豪森药业(Hansoh Pharma)与Viela Bio达成了战略合作,在中国开发inebilizumab治疗NMOSD以及其他潜在的炎症/自身免疫和血液学恶性肿瘤适应症。根据协议条款,Viela Bio有资格获得一笔前期合作费用和超过2.2亿美元的里程碑付款,以及基于产品净销售的分层版税。豪森药业将负责领导在中国开发和商业化inebilizumab。(w88优德手机版 Bioon.com)

原文出处:FDA approves Genentech’s Enspryng for Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder
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